基因组编辑技术是一项可以与分子克隆、PCR等技术相媲美的技术突破。上世纪80年代，科学家在小鼠胚胎干细胞中通过基因打靶技术实现了基因编辑，但此技术在其余细胞内效率极低，应用受到了极大的限制；上世纪90年代，基于细胞内不同锌指蛋白可特异性识别DNA上3联碱基的特征以及核酸酶FokI二聚化后可以切割DNA的特点，人们通过锌指蛋白偶联Fokl的策略逐渐发展出了一种新的基因编辑技术--锌指蛋白核酸酶技术（Zinc Finger Nucleases, ZFNs）。随后，基于改造后的植物病原菌中黄单胞菌属的TAL蛋白可以特异性识别DNA中一个碱基的特性，人们又发展出了新的基因组编辑技术——转录激活样因子核酸酶技术(Transcription activator-like effector nucleases, TALENs)。近年来，基于细菌规律成簇的间隔短回文重复序列(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats，CRISPR)系统发展而来的新一代基因组编辑技术--CRISPR/Cas9技术，使得基因编辑变得更为简易、高效。2014年Nature Methods将基因组编辑技术评为过去10 年间对生物学研究最有影响力的10项研究方法之一。最近治疗性基因编辑研究的指数级增长得益于近三十年来基因治疗的基础研究突破。